藥品和醫(yī)療器械關(guān)乎每個(gè)家庭。藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革以來，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新水平顯著增強(qiáng)。近年來，我國藥械研發(fā)呈現(xiàn)出怎樣的態(tài)勢、下一步審評資源向哪些領(lǐng)域傾斜、高端醫(yī)療器械發(fā)展有哪些政策安排、保障罕見病藥品的研發(fā)和生產(chǎn)有哪些舉措？

 

　　國家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人在國務(wù)院新聞辦公室5日舉行的“權(quán)威部門話開局”系列主題新聞發(fā)布會上，一一回應(yīng)上述關(guān)切。

 

 

　　國家藥監(jiān)局局長焦紅表示，今年上半年我國有24個(gè)創(chuàng)新藥、28個(gè)創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。這些年來，國家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品醫(yī)療器械的審評審批制度改革，鼓勵創(chuàng)新的政策紅利不斷釋放。從這些年藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)品審評的受理量、審批量來看，我國的藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新已經(jīng)進(jìn)入爆發(fā)期。

 

　　她說，鼓勵創(chuàng)新是藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革的核心要義。通過優(yōu)先審評程序，每年有100多個(gè)藥品獲批上市。國家藥監(jiān)局正逐步把審評資源傾斜到臨床急需的、有明確療效的創(chuàng)新藥、兒童藥、罕見病用藥等相關(guān)產(chǎn)品。2022年有66個(gè)兒童用藥獲批上市，今年上半年又有46個(gè)兒童用藥完成審評。

 

　　國家藥監(jiān)局還出臺《關(guān)于促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施意見》，推動建立符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系，批準(zhǔn)中藥新藥31個(gè)，助力中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展。

 

　　同時(shí)，扎實(shí)推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作，目前已有615個(gè)品種通過一致性評價(jià)。

 

 

　　國家藥監(jiān)局副局長徐景和說，要加快補(bǔ)齊我國高端醫(yī)療裝備短板，加快關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，突破技術(shù)瓶頸，實(shí)現(xiàn)高端醫(yī)療裝備自主可控。近年來，國家藥監(jiān)局做了三大方面的工作：

 

　　——強(qiáng)化頂層設(shè)計(jì)，推進(jìn)部門協(xié)同。國家藥監(jiān)局與多部門聯(lián)合印發(fā)《“十四五”國家藥品安全及促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》，明確促進(jìn)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的原則、目標(biāo)和任務(wù)。與工信部、國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合印發(fā)《“十四五”醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等文件，形成政策合力。牽頭建立人工智能醫(yī)療器械、醫(yī)用生物材料兩個(gè)技術(shù)創(chuàng)新合作平臺，加快相關(guān)科技成果在醫(yī)療器械領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化應(yīng)用，配合開展相關(guān)產(chǎn)品揭榜掛帥等工作，聚焦科技發(fā)展前沿，提前布局。

 

　　——加強(qiáng)監(jiān)管研究，不斷創(chuàng)新審批舉措。圍繞技術(shù)和監(jiān)管前沿持續(xù)研發(fā)醫(yī)療器械監(jiān)管新工具、新標(biāo)準(zhǔn)、新方法，建立技術(shù)審評向產(chǎn)品研發(fā)階段前移的工作機(jī)制，重點(diǎn)圍繞如ECMO、粒子治療系統(tǒng)、心室輔助系統(tǒng)等高端醫(yī)療器械，提前介入指導(dǎo)，以點(diǎn)帶面助推我國高端醫(yī)療器械突破。

 

　　——鼓勵創(chuàng)新醫(yī)療器械上市，推動產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。近年來，國家藥監(jiān)局以創(chuàng)新醫(yī)療器械為主攻點(diǎn)，先后印發(fā)《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審查程序》《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，讓創(chuàng)新產(chǎn)品和臨床急需產(chǎn)品“單獨(dú)排隊(duì)，一路快跑”。目前已批準(zhǔn)國產(chǎn)的“腦起搏器”、碳離子治療系統(tǒng)、質(zhì)子治療系統(tǒng)、磁共振成像系統(tǒng)、全景動態(tài)PET-CT、第三代人工心臟、人工血管等217個(gè)創(chuàng)新高端醫(yī)療器械產(chǎn)品上市，實(shí)現(xiàn)高端醫(yī)療器械國產(chǎn)突破，解決部分產(chǎn)品嚴(yán)重依賴進(jìn)口的問題。

 

 

　　國家藥監(jiān)局副局長黃果說，罕見病用藥研發(fā)難度很大，但市場規(guī)模不大。不過，具體到每一個(gè)家庭、每一個(gè)患者，罕見病用藥是不可或缺的救命藥。每一種罕見病藥物都值得全力以赴。

 

　　近年來，國家藥監(jiān)局以深化藥品審評審批制度改革為契機(jī)，努力加快罕見病藥物上市，讓更多罕見病患者有藥可用，主要有兩方面舉措。

 

　　一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發(fā)持續(xù)加速。從2018年起，國家藥監(jiān)局建立專門通道，在審評審批環(huán)節(jié)，對包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床急需境外新藥，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)、鼓勵申報(bào)、加快審評。目前有23個(gè)罕見病新藥通過專門通道獲批進(jìn)口上市。在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時(shí)限是最短的。

 

　　另一方面，加強(qiáng)技術(shù)指導(dǎo)，讓企業(yè)少走彎路。針對罕見病單病種發(fā)病率極低的特點(diǎn)，藥物研究難度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過其他常見多發(fā)病的特殊性，對治療罕見病的創(chuàng)新藥給予特殊政策傾斜，藥品審評機(jī)構(gòu)對罕見病新藥實(shí)行早期介入、研審聯(lián)動、全程服務(wù)，組建專門的審評團(tuán)隊(duì)跟進(jìn)罕見病新藥的創(chuàng)新研發(fā)。允許企業(yè)滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗(yàn)、綜合審評等重點(diǎn)環(huán)節(jié)，建立了無縫銜接機(jī)制。這些做法提升了罕見病新藥研發(fā)的質(zhì)量和效率。

 

　　通過綜合施策，近年來我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實(shí)現(xiàn)了“雙提升”。2018年以來，我國批準(zhǔn)上市的進(jìn)口和國產(chǎn)罕見病用藥已經(jīng)達(dá)到68個(gè)。下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)關(guān)注罕見病用藥需求，在確保安全、有效、質(zhì)量可控的基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評審批，為罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量作出最大努力。