時(shí)隔五年，罕見病目錄首迎擴(kuò)容，新增86個(gè)病種，連同第一批目錄合計(jì)納入207種罕見病。為加大醫(yī)保對(duì)罕見病藥的覆蓋率，2023國(guó)談?wù)哌M(jìn)一步向罕見病藥傾斜。據(jù)米內(nèi)網(wǎng)統(tǒng)計(jì)，有22款罕見病藥已通過新一輪醫(yī)保目錄外形式審查，獨(dú)家品種（含劑型獨(dú)家，下同）為主力，占比超70%；劑型上注射劑居多，有11個(gè)品種在列；兆科藥業(yè)的苯丁酸鈉顆粒、山東新時(shí)代的鹽酸沙丙蝶呤片、再鼎醫(yī)藥的艾加莫德α注射液、阿斯利康的依庫(kù)珠單抗注射液等明星產(chǎn)品“進(jìn)保”情況備受關(guān)注。

 

　　激勵(lì)政策火力全開，罕見病目錄首迎擴(kuò)容

 

　　今年9月，國(guó)家衛(wèi)健委公布了由該委、科技部、工信部、國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家中醫(yī)藥局、中央軍委后勤保障部等6部門聯(lián)合制定的《第二批罕見病目錄》，共計(jì)86個(gè)罕見病種（文末附完整目錄）。經(jīng)過長(zhǎng)達(dá)5年的拉鋸戰(zhàn)，中國(guó)罕見病目錄完成首次擴(kuò)容。

 

　　《第二批罕見病目錄》的到來(lái)并不突然，早在今年1月，國(guó)家衛(wèi)健委官網(wǎng)公布的一份針對(duì)《關(guān)于加大對(duì)罕見病診治投入力度的建議》的答復(fù)中就提到：將按照罕見病目錄制訂工作程序，適時(shí)調(diào)整更新第二批罕見病目錄。

 

　　

來(lái)源：國(guó)家衛(wèi)健委官網(wǎng)

 

　　事實(shí)上，為鼓勵(lì)藥企加大對(duì)罕見病藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來(lái)國(guó)家已相繼出臺(tái)一系列激勵(lì)政策。

 

　　2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥監(jiān)局等5部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》（文末附完整目錄），共涉及121種罕見病，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)；2022年5月，國(guó)家藥監(jiān)局公示《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見稿）》，對(duì)批準(zhǔn)上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下，給予最長(zhǎng)不超過7年的市場(chǎng)獨(dú)占期，期間不再批準(zhǔn)相同品種上市；2023年1月，國(guó)家藥監(jiān)局印發(fā)《進(jìn)一步加強(qiáng)中藥科學(xué)監(jiān)管促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展若干措施的通知》，鼓勵(lì)并扶持用于重大疾病、罕見病，或者兒童用中藥新藥的研制，對(duì)符合規(guī)定情形的相關(guān)注冊(cè)申請(qǐng)實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批......

 

　　近年來(lái)國(guó)家發(fā)布的部分鼓勵(lì)罕見病藥研發(fā)和生產(chǎn)的相關(guān)政策

　　來(lái)源：國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家藥監(jiān)局等，米內(nèi)網(wǎng)整理

 

　　統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，罕見病在人群中的患病率大約在3.5%-5.9%，雖然84.5%的病種患病率不足百萬(wàn)分之一，但是中國(guó)罕見病患者總數(shù)已有約2000萬(wàn)人，并以每年新增超過20萬(wàn)患者的速度增長(zhǎng)。鑒于我國(guó)龐大的人口基數(shù)，相對(duì)于其他國(guó)家和地區(qū)，很多罕見病在我國(guó)已經(jīng)變得“不罕見”。

 

　　在臨床用藥需求推動(dòng)下，罕見病藥物市場(chǎng)持續(xù)升溫。有業(yè)內(nèi)專業(yè)機(jī)構(gòu)指出，中國(guó)罕見病藥市場(chǎng)于2016年及2020年分別占全球罕見病市場(chǎng)的0.4%及1%，預(yù)計(jì)2030年將激增至259億美元，約合1755億元（按實(shí)時(shí)匯率換算），市場(chǎng)潛力十足。

 

　　超200個(gè)罕見病，醫(yī)保覆蓋率僅25%

 

　　已發(fā)布的兩批罕見病目錄中，合計(jì)收錄207個(gè)病種，其中第一批目錄以遺傳類疾病為主，第二批目錄則納入超20種罕見腫瘤疾病。

 

　　業(yè)內(nèi)高度關(guān)注罕見病藥研發(fā)及生產(chǎn)，但從其獲批及準(zhǔn)入醫(yī)保情況看，進(jìn)度并不理想。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2009、2017、2019、2020、2021及2022版國(guó)家醫(yī)保目錄先后納入22、30、39、45、53和60個(gè)罕見病藥，加上相關(guān)的罕見病治療藥，目前醫(yī)保共覆蓋53個(gè)罕見病，覆蓋率僅為兩成左右。

 

　　醫(yī)保覆蓋的罕見病情況

　　來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)醫(yī)保目錄數(shù)據(jù)庫(kù)、醫(yī)保局官網(wǎng)等

 

　　60個(gè)納入國(guó)家醫(yī)保的罕見病藥中，以黑色素瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、帕金森?。ㄇ嗄晷?早發(fā)型）、血友病、多發(fā)性硬化和特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓等病種居多，都在6個(gè)及以上。

 

　　結(jié)合近年來(lái)獲批的新藥及其進(jìn)入醫(yī)保情況來(lái)看，目前上市的罕見病藥對(duì)應(yīng)的適應(yīng)癥還未能覆蓋第一、二批罕見病目錄的大多適應(yīng)癥，臨床需求仍有未滿足的空間。

 

　　22款罕見病藥“進(jìn)保”提速，獨(dú)家品種占比超七成

 

　　為進(jìn)一步提高患者的用藥可及性，加快推進(jìn)罕見病藥準(zhǔn)入醫(yī)保成為國(guó)家的重要任務(wù)之一。

 

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，有22款罕見病藥已通過2023年醫(yī)保目錄外形式審查，獨(dú)家品種占比超七成，有16個(gè)；劑型上以注射劑為主，有11個(gè)品種在列；治療大類上看，神經(jīng)系統(tǒng)藥物占據(jù)8個(gè)席位，消化系統(tǒng)及代謝藥（7個(gè)）、抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑（5個(gè)）分別緊隨其后，皮膚病用藥及生殖泌尿系統(tǒng)和性激素類藥物分別各占1個(gè)。

 

　　通過醫(yī)保目錄外形式審查的罕見病藥

　　注：帶*為獨(dú)家品種

 

　　來(lái)源：國(guó)家醫(yī)保局，米內(nèi)網(wǎng)整理

 

　　艾加莫德α注射液是argenx開發(fā)的一款靶向FcRn的抗體片段，再鼎醫(yī)藥擁有該藥在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利；今年6月底，本品（靜脈注射劑型）在中國(guó)獲批上市，用于治療全身型重癥肌無(wú)力患者。萬(wàn)邦德制藥的石杉?jí)A甲注射液、海南靈康制藥的注射用石杉?jí)A甲同屬重癥肌無(wú)力治療藥，2023H1在中國(guó)城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心以及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡(jiǎn)稱中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)）終端合計(jì)銷售額增速達(dá)27.98%；若2款注射劑能順利“進(jìn)保”，其產(chǎn)品市場(chǎng)有望進(jìn)一步放量。

 

　　近年來(lái)中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端石杉?jí)A甲注射劑銷售趨勢(shì)（單位：萬(wàn)元）

　　來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品終端競(jìng)爭(zhēng)格局

 

　　重癥肌無(wú)力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，在我國(guó)發(fā)病率約為0.68/10萬(wàn)，于2018年6月被納入《第一批罕見病目錄》。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，現(xiàn)行醫(yī)保目錄內(nèi)用于該疾病治療的品種至少有9款，包括氫溴酸加蘭他敏注射液、注射用甲硫酸新斯的明、恩氟烷、醋酸可的松片等。伴隨更多重癥肌無(wú)力治療藥被納入醫(yī)保，其患者的用藥可及性將得到提高。

 

　　醫(yī)保目錄內(nèi)用于重癥肌無(wú)力的治療藥

　　來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)醫(yī)保目錄數(shù)據(jù)庫(kù)

 

　　此外，兆科藥業(yè)的苯丁酸鈉顆粒、山東新時(shí)代的鹽酸沙丙蝶呤片均為首仿+首家過評(píng)的罕見藥品種。其中，前者適用于氨基甲酰磷酸合成酶/鳥氨酸氨甲?；D(zhuǎn)移酶/精氨基琥珀酸合成酶缺乏癥引起的尿素循環(huán)異常患者；而后者可用于治療有反應(yīng)的四氫生物蝶呤（BH4）缺乏癥所導(dǎo)致的高苯丙氨酸血癥（HPA），是目前獲批治療HPA的唯一藥物。

 

　　與此同時(shí)，有3款罕見病藥均以目錄外條件1/4/5通過形式審查，包括：阿斯利康的依庫(kù)珠單抗注射液，于2018年9月率先引入國(guó)內(nèi)，針對(duì)成人/兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）及全身型重癥肌無(wú)力等罕見病均有較好療效；武田藥品的注射用維拉苷酶α主要用于Ⅰ型戈謝病的治療，在治療早期可改善患兒的貧血、血小板減少等癥狀，并在后期持續(xù)改善或穩(wěn)定其生長(zhǎng)發(fā)育情況；尼替西農(nóng)膠囊則由蘇庇醫(yī)藥開發(fā)，是目前全球唯一一款適用于兒童/成人Ⅰ型酪氨酸血癥的藥物。

 

　　根據(jù)2023國(guó)談工作安排，目前專家評(píng)審工作已結(jié)束，通過評(píng)審的藥品將相繼進(jìn)入談判/競(jìng)價(jià)、公布結(jié)果及形成目錄等環(huán)節(jié)。最終，哪些藥品能成功入選，我們拭目以待。

 

　　來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫(kù)、國(guó)家衛(wèi)健委等

 

　　注：米內(nèi)網(wǎng)《中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品終端競(jìng)爭(zhēng)格局》，統(tǒng)計(jì)范圍是：中國(guó)城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心以及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院，不含民營(yíng)醫(yī)院、私人診所、村衛(wèi)生室；上述銷售額以產(chǎn)品在終端的平均零售價(jià)計(jì)算。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)截至10月13日，如有疏漏，歡迎指正！