隨著中國重癥肌無力診療步入循證治療和生物靶向治療時(shí)代，進(jìn)一步優(yōu)化藥物治療策略，實(shí)現(xiàn)安全、有效、精準(zhǔn)化治療成為臨床治療的重要議題。記者2日獲悉，罕見病新藥——艾加莫德在上海醫(yī)療機(jī)構(gòu)陸續(xù)開出首張醫(yī)保處方，切實(shí)為全身型重癥肌無力患者減負(fù)。

 

　　2024年1月1日起，新版國家醫(yī)保藥品目錄在全國范圍內(nèi)統(tǒng)一正式執(zhí)行。罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。重癥肌無力就在其中。

 

　　“作為一種罕見病創(chuàng)新藥，艾加莫德在國內(nèi)上市之前，得益于國家賦予海南博鰲樂城先行區(qū)的先行先試政策，瑞金海南醫(yī)院就參與開展了特許用藥項(xiàng)目，幫助十余位重癥肌無力患者解決了‘無創(chuàng)新藥可用’的困境。”上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院（下稱：上海瑞金醫(yī)院）神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師陳晟接受采訪時(shí)表示，“如今這款創(chuàng)新藥從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時(shí)間，作為臨床醫(yī)生，充分感受到了國家和相關(guān)政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠意和決心以及醫(yī)保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心。”

 

　　作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長、難治療、易復(fù)發(fā)。2018年，全身型重癥肌無力被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

 

　　陳晟告訴記者，全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語、肢體活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會(huì)帶來沉重負(fù)擔(dān)，不少患者還會(huì)因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時(shí)可危及生命。

 

　　在臨床上，重癥肌無力患者個(gè)體化差異較大，病程進(jìn)展不同，疾病管理難度大。陳晟強(qiáng)調(diào)：“重癥肌無力的理想治療目標(biāo)是達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達(dá)標(biāo)’狀態(tài)。”他介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑等。“由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在不足，長期以來實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的治療目標(biāo)較為困難，這也是當(dāng)前重癥肌無力的治療難點(diǎn)。”陳晟說，不少患者需要面對(duì)傳統(tǒng)藥物治療帶來的種種問題，包括對(duì)血糖血壓等代謝的影響、肝腎毒性及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險(xiǎn)等。

 

　　據(jù)了解，作為突破性創(chuàng)新藥物艾加莫德，作用機(jī)制獨(dú)特，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出，有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài)，從而實(shí)現(xiàn)與疾病和平共處。

 

　　55歲的許先生（化名）是新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首批在上海瑞金醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者。許先生對(duì)記者說，患病已經(jīng)有大半年時(shí)間，全身無力，像走路、上下樓、手提重物都非常費(fèi)力，后來右眼視物也受到影響，正常生活都變得很困難。去年12月26日第一次接受了艾加莫德治療，治療后不到一周右眼瞼下垂就已經(jīng)明顯好轉(zhuǎn)。“現(xiàn)在能醫(yī)保報(bào)銷了，切切實(shí)實(shí)為普通患者減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，能夠長期用新藥治療，是重癥肌無力病友的福音！”他說。

 

　　陳晟表示：“相信隨著醫(yī)保政策落地，艾加莫德等創(chuàng)新藥物可及性提升，中國重癥肌無力整體治療的標(biāo)準(zhǔn)和水平會(huì)進(jìn)一步提升，特別是從長期治療來看，有更多患者的生存質(zhì)量和長期治療水平將得以改變。”