春節(jié)前夕，國家醫(yī)保局《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制 鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新的通知》征求意見稿（以下簡稱《征求意見稿》）在坊間流傳開來，目前這份征求意見稿正通過有關(guān)行業(yè)協(xié)會征求意見。

 

　　這是國家醫(yī)保局積累了去年新冠治療藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制運(yùn)行經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上形成的新的藥品價(jià)格管理方式，是在常規(guī)掛網(wǎng)方式之外，開辟了一條化學(xué)藥上市、定價(jià)的準(zhǔn)入通道。

 

　　所謂首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制，簡單來說就是企業(yè)可以自愿選擇集中受理模式 ，可自主選擇1家首發(fā)價(jià)格受理單位進(jìn)行申報(bào)，一次受理、全國通行。看來果然與此前預(yù)料的一致，新冠治療藥物首發(fā)價(jià)格申報(bào)機(jī)制的經(jīng)驗(yàn)，將推廣到更多的藥品領(lǐng)域。

 

　　企業(yè)通過自評的方式，填報(bào)國家醫(yī)保局統(tǒng)一制定的自評量表，見附件1），從藥學(xué)物質(zhì)基礎(chǔ)、臨床價(jià)值、循證證據(jù)強(qiáng)度等維度，對企業(yè)評價(jià)新上市藥品創(chuàng)新質(zhì)量給予指引。

 

　　藥品創(chuàng)新程度自評指標(biāo)，從藥物本身來看，主要包括新機(jī)制/新靶點(diǎn)、新的先導(dǎo)化合物、現(xiàn)有藥物的新衍生物或異構(gòu)體、新的給藥方式、新的適應(yīng)癥以及新復(fù)方制劑。從注冊分類來看，似乎囊括了1類、2類新藥的范疇。新機(jī)制/新靶點(diǎn)可以拿到50點(diǎn)，其中全球新還可多加10點(diǎn)；新的先導(dǎo)化合物可有40點(diǎn)（（全球新+10點(diǎn)））。

 

　　要獲得40-50的點(diǎn)數(shù)，這類藥要具備新機(jī)制/新靶點(diǎn)是非常困難的，幾乎就是FIC，國內(nèi)企業(yè)寥寥無幾，從近年藥品注冊制度改革后來看，大多數(shù)企業(yè)還是在新3、4類仿制藥居多。新的給藥方式、新的適應(yīng)癥以及新復(fù)方制劑相當(dāng)于2.2類/2.3類/2.4類改良型新藥，2類改良型新藥通俗來講是改結(jié)構(gòu)、改劑型、新適應(yīng)癥、復(fù)方制劑，最多可以拿到30點(diǎn)/15點(diǎn)/5點(diǎn)。

 

　　從審評審評的角度看，突破性治療、優(yōu)先審評審批、屬于國家級政策支持研發(fā)和仿制范圍、用于兒童治療的劑型、規(guī)格等分別最多可拿到25點(diǎn)/15點(diǎn)/10點(diǎn)/10點(diǎn)。其中，納入罕見病目錄用藥可以15點(diǎn)，納入短缺藥目錄的10點(diǎn)，屬于鼓勵(lì)仿制藥品目錄的5點(diǎn)，兒童專用+10點(diǎn)，兒童兼用+5點(diǎn)。

 

　　這些藥物，現(xiàn)有的政策準(zhǔn)入途徑相對寬松一些，那么支持納入醫(yī)保目錄、基藥目錄（罕見病、短缺藥、鼓勵(lì)仿制藥等），要么在醫(yī)院準(zhǔn)入時(shí)不考核一品兩規(guī)（兒童藥）。此次如果納入首發(fā)價(jià)格申請，企業(yè)首先要清晰定位自身的準(zhǔn)入路徑，因?yàn)槌送黄菩辕煼ā⒑币姴∮盟幹獾乃幬?，點(diǎn)數(shù)并不是特別高。

 

　　此外，自評表還根據(jù)臨床試驗(yàn)的驗(yàn)證內(nèi)容來評估，各項(xiàng)指標(biāo)點(diǎn)數(shù)在5-10點(diǎn)之間。

 

　　自評指標(biāo)三部分點(diǎn)數(shù)分別為60/60/30，點(diǎn)數(shù)總值為150，自評結(jié)果分為三檔：自評點(diǎn)數(shù)居高（點(diǎn)數(shù)在90-150之間）、居中（點(diǎn)數(shù)50-90）、低（點(diǎn)數(shù)0-50）。

 

　　對于自評點(diǎn)數(shù)高的新上市藥品，采取簡化申報(bào)資料、縮短辦理流程、辦理結(jié)果全國通行、保持自主制定價(jià)格穩(wěn)定等措施（附件2）。對于自評點(diǎn)數(shù)低的新上市藥品，轉(zhuǎn)入常規(guī)管理，將價(jià)格支持優(yōu)先導(dǎo)向更高水平、更優(yōu)質(zhì)、更急需、更可靠的醫(yī)藥創(chuàng)新。

 

　　受理單位按 照申報(bào)資料完整性、首發(fā)價(jià)格的經(jīng)濟(jì)性和公允性等因素，分 A、B、C 三類提示價(jià)格風(fēng)險(xiǎn)，并配套相應(yīng)的省域間協(xié)同掛網(wǎng)、 價(jià)格風(fēng)險(xiǎn)標(biāo)識等措施，引導(dǎo)申報(bào)企業(yè)規(guī)范執(zhí)行新上市藥品首 發(fā)價(jià)格指引，自主定價(jià)。

 

　　該《征求意見稿》自2月6日流傳業(yè)內(nèi)之后，掀起了不小的波瀾，有人說是利好，有人說是利空。

 

　　說利好的，拿出當(dāng)天股市飄紅為例證，證明該方案對行業(yè)特別是對創(chuàng)新藥的定價(jià)支持起到了安定市場的作用。但需要指出的是，當(dāng)天國家隊(duì)入場，眾多板塊的股票全線飄紅，一掃多日股市跌跌不休的陰霾。

 

　　持不同意見者認(rèn)為，該方案的實(shí)際效果仍需要進(jìn)一步評估，從征求意見稿內(nèi)容及兩個(gè)附件來看，很多實(shí)操過程依然晦暗不明。如果試著拿幾個(gè)已經(jīng)上市的藥品代入進(jìn)行進(jìn)行自評的話，估計(jì)自評點(diǎn)數(shù)不會有你想象的那么高。別說處于中低點(diǎn)數(shù)的產(chǎn)品在未來的準(zhǔn)入過程中依然會有諸多影響，就算不被價(jià)格管理限制的高點(diǎn)數(shù)產(chǎn)品，在1-5年的穩(wěn)定期之后，也要評估首發(fā)價(jià)格與國談之間的關(guān)系。

 

　　因此，不妨將價(jià)格首發(fā)機(jī)制，視為是一種“Pre國談”，但經(jīng)歷5年“穩(wěn)定期”后，是否還想?yún)⑴c國談？以及心理價(jià)格如何？估計(jì)也是企業(yè)需要在申請價(jià)格首發(fā)之時(shí)考慮清楚的。