醫(yī)藥網2月25日訊　2月22日，財政部網站發(fā)布了《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》。通知明確了第一批罕見病藥品清單，涉及波生坦、安立生坦、利奧西呱、馬西騰坦等21個罕見病藥品制劑，以及波生坦、吡非尼酮、青霉胺、利魯唑4個罕見病藥品原料藥。

 

 

　　通知強調，從3月1日，增值稅一般納稅人生產銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅。另外，納稅人應單獨核算罕見病藥品的銷售額。未單獨核算的，不得適用與3%的征收政策。

 

　　毫無疑問，國家對罕見病關注度越來越高。

 

　　在21個罕見病用藥及4個原料藥大幅降稅之前，2019年1月1日起，包括罕見病用藥原料藥在內的50多種原料藥、制劑已實現零關稅。

 

　　24企業(yè)提前布局罕見病市場

 

　　Insight 數據庫收錄了優(yōu)先審評 28 個批次的 521 個受理號，其中以罕見病為由納入優(yōu)先審評的有 42 個，有 24 家企業(yè)已提前布局。臨床 CRO 龍頭泰格醫(yī)藥公司代理了 3 個罕見病優(yōu)先審評品種，分別是 Inebilizumab 注射液、Ataluren 口服混懸液顆粒和依庫珠單抗注射液。目前，已經進入優(yōu)先審批的罕見病品種有 18 個。

 

 

 

 

　　據不完全統(tǒng)計，目前孤兒藥的處方量已經超過總處方量的1/5，全世界已知的罕見病有7300多種，但只有約630種治療藥物，在罕見病領域依然有大量未滿足的臨床需求。預計到2022年，該治療領域市場將達2090億美元，而且每年的平均增長幅度都在10%以上。孤兒藥已經成為全球最先進、尖端新藥的開發(fā)和生命科學研究工具開發(fā)的主戰(zhàn)場。

 

　　數據顯示，2001-2010年，全球罕見病用藥市場增長率達25.8%，而非罕見病用藥市場的增長率為20.1%；2017年，全球罕見病用藥市場達703億美元。據行業(yè)預估，到2024年，罕見病用藥銷售額可達2620億美元，占全球處方藥市場的20%。

 

　　而我國市場空間更大。CPM數據顯示，截至目前，美國已有罕見病用藥399種，其中約有160多種我國還沒有企業(yè)申報，且國內罕見病用藥仍以進口為主。

 

　　可以看到，95%的罕見病仍沒有有效藥物，新藥研發(fā)仍然大有可為，特別是在我國鼓勵藥械創(chuàng)新等利好政策持續(xù)落地的背景下。

 

 

　　記者了解到，國內藥物研發(fā)者更多關注的是常見病和多發(fā)病的藥物研發(fā)，而忽視了孤兒藥的開發(fā)。反之，國外藥企的孤兒藥則長驅直入，造成了很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

 

　　國家“千人計劃”專家、南京應諾醫(yī)藥科技有限責任公司董事長鄭維義曾多次指出，“罕見病藥才是中國新藥研發(fā)真正能實現彎道超車的領域。”

 

　　他認為，與腫瘤藥物相比，孤兒藥研發(fā)本身有著極高的成功率。不同于腫瘤細胞基因突變動態(tài)變化的復雜性，80%的罕見病都是單基因遺傳性疾病，這也意味著，罕見病一旦找到疾病發(fā)病機理，做好動物模型，在人類身上幾乎都能重現。

 

　　記者還了解到，孤兒藥有研發(fā)成本低、周期短的優(yōu)勢。在新藥研發(fā)中，6～8成的開銷是花費在臨床試驗上，且往往需要數量龐大的病人來進行臨床試驗，不但投入巨大，而且周期很長（一般8～10年），風險也高。而孤兒藥不但在研發(fā)過中有激勵政策的經費支持，而且即使是在Ⅲ期臨床試驗中也只需要幾十個病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發(fā)風險。

 

 

　　去年，國家藥監(jiān)局在加快罕見病藥物審評審批這方面，已經對罕見病藥物研發(fā)形成了利好，有助于進一步解決罕見病患者的藥品可及性問題。

 

　　記者了解到，監(jiān)管部門對罕見病藥物、檢測產品的審評審批也開辟了綠色通道，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病治療的進口藥品，由“兩報兩批”改為“一報一批”。后續(xù)監(jiān)管部門還將對罕見病藥物臨床試驗指導原則、治療標準等進行逐步規(guī)范，以此加速罕見病相關產品的研發(fā)和上市。

 

　　另外，在采用境外臨床試驗數據方面。對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市注冊申請。對于此前已受理并提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關文件要求的，可以直接批準進口。

 

　　另外，在臨床應用上，去年5月，我國正式印發(fā)了《第一批罕見病目錄》，共收錄了121種罕見病，其中44種在國外有藥物上市，我國則有20多種疾病有治療藥物，這意味著目錄內治療品種將享有獨有特權。更重要的是，目錄將為下一步孤兒藥研發(fā)指明方向。

 

　　國家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局副局長焦雅輝透露，“未來，隨著罕見病診斷和治療手段的提高，罕見病目錄還會進一步擴充。同時，制定了納入目錄的工作程序，對目錄進行動態(tài)調整。”

 

　　同時，國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專家委員會的副主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院副院長張抒揚還透露，去年10月24日，北京協(xié)和醫(yī)院聯合中國醫(yī)院協(xié)會、中國醫(yī)藥促進會等多家醫(yī)療機構、學術團體、制藥企業(yè)成立了中國罕見病聯盟。聯盟將醫(yī)生團隊、研究機構和高校等協(xié)同起來，對沒有解決的罕見病問題進行學術研究。同時，北京協(xié)和醫(yī)院還將牽頭開展中國罕見病隊列研究，用于統(tǒng)計罕見病發(fā)病情況等多項研究，也為制藥研發(fā)提供更好地依據。